La FDA étudie les décès des patients après un traitement avec la thérapie génique de Sarepta

Reuters - 25/06
La Food and Drug Administration des États-Unis a déclaré mardi qu'elle enquêtait sur des rapports de deux décès dus à une insuffisance hépatique aiguë chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne non ambulatoire après avoir reçu la thérapie génique de Sarepta Therapeutics, Elevys.
  • FDA évaluant d'autres actions réglementaires après la mort
  • Elecidys est la seule thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne
  • Sarepta a suggéré de mettre à jour l'étiquette d'Elédys
24 juin (Reuters) - La Food and Drug Administration des États-Unis a déclaré mardi qu'elle enquêtait sur des rapports de deux décès dus à une insuffisance hépatique aiguë chez les patients non ambulatoires de la dystrophie musculaire de Duchenne après avoir reçu Sarepta Therapeutics '(SRPT.O), ouvre une nouvelle thérapie génétique de l'onglet, Elenidys.
En juin, Sarepta a signalé un deuxième décès chez un patient qui avait reçu sa thérapie génique, ce qui a soulevé des inquiétudes concernant la sécurité et la demande future pour le traitement.

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Les patients décédés étaient un enfant de 16 ans, pesant 70 kilogrammes et un enfant de 15 ans, pesant 50 kilogrammes. Les deux garçons n'étaient pas ambulatoires et leur décès est survenu dans les 90 jours suivant le traitement, a indiqué la société lors d'un appel d'investisseurs la semaine dernière.
Les deux patients ont montré des signes d'insuffisance hépatique aiguë et ont été hospita...
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