Le premier médicament CRISPR pourrait bientôt être approuvé

Un médicament CRISPR destiné à traiter la drépanocytose pourrait être approuvé par le régulateur américain des médicaments le mois prochain.

Un comité consultatif de la Food and Drug Administration (FDA), l'agence qui réglemente les médicaments aux États-Unis, a reconnu mardi qu'un médicament CRISPR contre la drépanocytose est sûr. La vente du médicament, appelé Exa-cel, pourrait être approuvée début décembre.

Il s'agirait du premier traitement CRISPR jugé acceptable pour une utilisation clinique sur une maladie génétique s'il était approuvé.

À l’échelle mondiale, plus de 7,7 millions de personnes vivent avec la drépanocytose, qui touche majoritairement les personnes d’ascendance africaine ou caribéenne.

La drépanocytose a un taux de mortalité élevé, en particulier chez les enfants : elle constitue la 12e cause de décès chez les enfants de moins de cinq ans dans le monde. En général, les patients drépanocytaires meurent environ 20 ans plus tôt que la population moyenne.

Comment la drépanocytose affecte le corps

Les patients drépanocytaires ont des cellules sanguines allongées qui ressemblent...
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