Un nouveau traitement pour l'amyotrophie spinale a été approuvé en Argentine

Infobae - 30/01
La seule thérapie orale pouvant être administrée à domicile pour le traitement de la SMA, une maladie évolutive d'origine génétique, qui génère une faiblesse et une atrophie des muscles dans tout le corps, est désormais disponible dans notre pays.
Avec les avancées récentes, il existe un horizon beaucoup plus prometteur pour cette maladie. "L'avènement de thérapies spécifiques change notre façon d'aborder la maladie et nous constatons des progrès concrets, jusque-là impensables", a déclaré l'un des experts (Gettyimages)

Après avoir été approuvé par l'Administration nationale des médicaments, de l'alimentation et de la technologie médicale (ANMAT), l'utilisation de Risdiplam, un nouveau médicament pour traiter l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie neuromusculaire grave et évolutive, est désormais disponible en Argentine. Il s'agit de la cause génétique la plus courante de mortalité infantile et de l'une des maladies rares les plus courantes, affectant environ 1 nouveau-né sur 6 000 à 10 000.

« Jusqu'à il y a quelques années, la SMA était une maladie dévastatrice, pour laquelle nous n'avions pas de traitements pour modifier son évolution et la détérioration était progressive et inévitable. Aujourd'hui, avec les avancées récentes et les normes de soins, nous avons un horizon beaucoup plus prometteur, car l'arrivée de thérapies spécifiques change notre façon d'aborder la maladie et des progrès concrets, auparavant impensables, sont observés », a déclaré le Dr Javier Muntadas (MN N° 92.221), neurologue pour enfants, chef de la section de pathologie neuromusculaire de l'hôpital italien de Buenos Aires et membre du groupe de travail sur les maladies neuromusculaires de la Société argentine de neurologie de l'enfant (SANI).

Risdiplam est indiqué pour traiter le sous-type SMA 1 (qui survient chez les nourrissons de moins de 6 mois et m...
[Courte citation de 8% de l'article original]

Loading...