La recherche avance vite pour soigner la mucoviscidose. Après l'autorisation du Kaftrio fin 2022, une autre molécule issue d’un champignon comestible, et très courant dans l’hémisphère Nord, pourrait bien soigner les patients qui n'ont pas encore de solution thérapeutique.
La mucoviscidose est la maladie génétique la plus fréquente avec environ 6 000 personnes concernées en France. Elle est provoquée par des mutations dans le gène CTFR, codant pour une protéine éponyme, et qui réduisent fortement ou inhibent son expression. Il en résulte l'apparition des problèmes respiratoires et digestifs typiques de la mucoviscidose. Il y a quelques mois, l'autorisation du Kaftrio a permis d'améliorer la vie d'une partie des malades, mais ce médicament n'est pas efficace contre toutes les mutations génétiques responsables de la mucoviscidose. Dans environ 10 %, le patient est porteur d'une mutation non-sens contre...
[Courte citation de 8% de l'article original]