Un traitement «révolutionnaire» de 1,65 million de livres sterling offrant un remède potentiel aux personnes en Angleterre vivant avec une maladie drépanocytaire a été approuvé pour une utilisation sur le NHS, a annoncé le Watchdog des médicaments.
Les militants ont salué la nouvelle de l'approbation de la thérapie génique ponctuelle, connue sous le nom d'Exagamglogène Autotemcel, ou Exa-Cel, qui modifie le gène défectueux dans les propres cellules souches d'un patient.
Le NHS estime que 50 patients, enfants plus âgés et adultes présentant une forme grave de la maladie, qui convient à une greffe de cellules souches mais sans donneur apparié, recevra chaque année le traitement de pointe.
Les essais cliniques pour exa-cel ont indiqué que la thérapie peut arrêter les crises de drépanocytose douloureuses, qui se produisent lorsque les v...
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