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La FDA américaine approuve le médicament contre les maladies génétiques d'Ionis Pharma
Kamal Choudhury - Reuters -
20/12
La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le médicament d'Ionis Pharmaceuticals pour traiter une maladie génétique rare, ce qui en fait le premier médicament détenu à 100% par la société, a montré jeudi le site Internet du régulateur de la santé.
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19 décembre (Reuters) - La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le médicament d'Ionis Pharmaceuticals (IONS.O) et a ouvert un nouvel onglet pour traiter une maladie génétique rare, ce qui en fait le premier médicament détenu à 100% par la société, a montré le site Internet du régulateur de la santé. Jeudi.
Le médicament, chimiquement connu sous le nom d'olezarsen et commercialisé sous le nom de Tryngolza, est également le premier traitement approuvé pour le syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), un trouble qui empêche l'organisme de décomposer les graisses et se caractérise par des taux extrêmement élevés de triglycérides.
Le FCS est causé par un déficit ou une altération du fonctionnement de l'enzyme lipoprotéine lipase, responsable de la dégradation des triglycérides, qui entraînent une inflammation du pancréas lorsqu'ils s'accumulent dans le sang.
Un régime strict faible en gras constitue actuellement le traitement de première intention de cette maladie.
Le médicament a été approuvé comme traitement complémentaire au régime alimentaire pour réduire les triglycérides chez les adultes atteint... [Courte citation de 8% de l'article original]
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