Vendredi, la Food and Drug Administration a approuvé la première thérapie d'édition génique jamais utilisée chez l'homme, pour la drépanocytose, une maladie sanguine débilitante causée par un seul gène muté.
L’agence a également approuvé un deuxième traitement utilisant la thérapie génique conventionnelle contre la drépanocytose qui ne fait pas appel à l’édition génétique.
Pour les 100 000 Américains atteints de la maladie, pour la plupart noirs, ces autorisations offrent l’espoir de vivre enfin sans une affliction qui provoque des douleurs atroces, des lésions organiques et des accidents vasculaires cérébraux.
Même si les patients, leurs familles et leurs médecins accueillent favorablement les approbations de la FDA, obtenir l’une ou l’autre thérapie sera difficile et coûteux.
"C'est pratiquement un miracle que cela soit possible", a déclaré le Dr Stephan Grupp, chef de la section de thérapie cellulaire et de transplantation à l'hôpital pour enfants de Philadelphie. Le Dr Grupp, qui consulte Vertex, a déclaré que son centre médical espérait commencer à traiter les patients drépanocytaires l'année prochaine.
Mais, a-t-il ajouté, « je suis très réaliste quant à la difficulté de cette situation ».
Les obstacles au traitement sont innombrables : un nombre extrêmement limité de centres médicaux autorisés à le dispenser ; l’exigence que les cellules de chaque patient soient modifiées ou qu’un gène soit ajouté individuellement ; des procédures si lourdes que tout le monde ne peut pas les tolérer ; et un prix de plusieurs millions de dollars et des obstacles potentiels en matière d’assurance.
En conséquence, selon les experts en drépanocytose, seule une petite fraction des patients aux États-Unis devrait recevoir le nouveau traitement (sans parler des millions de patients drépanocytaires à l'étranger, en particulier en Afrique, pour lesquels il pourrait être complètement exclu). de portée pour l'instant). Les deux traitements ont été approuvés pour les patients âgés de 12 ans et plus qui souffrent d’épisodes récurrents de douleurs atroces dues à la maladie.
Le traitement d'édition génétique, appelé Exa-cel et utilisant la...
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