La première thérapie d'édition de gènes proche de l'approbation de la FDA pourrait guérir la drépanocytose

Emily Joshu - DailyMail - 17/11
Un comité consultatif de la FDA américaine a annoncé qu'il envisagerait d'approuver le médicament d'édition génétique Casgevy pour traiter la drépanocytose, qui touche 100 000 Américains. Il a été approuvé au Royaume-Uni.

Les autorités sanitaires sont sur le point d'approuver un traitement unique en son genre pour des dizaines de milliers d'Américains souffrant d'une maladie sanguine débilitante.

Le mois dernier, un comité consultatif de la Food and Drug Administration (FDA) a annoncé qu'il envisagerait d'approuver le médicament d'édition génétique Casgevy pour traiter la drépanocytose, un trouble permanent et atrocement douloureux qui déforme les cellules sanguines.

Le médicament a été récemment approuvé au Royaume-Uni pour traiter la drépanocytose et la β-thalassémie transfusionnelle - une pénurie de globules rouges qui conduit à une anémie sévère. Cela devrait coûter au gouvernement britannique environ 1 million de livres sterling (1,25 million de dollars) par patient.

Si le comité américain recommande le médicament contre la drépanocytose, la FDA votera son approbation en décembre.

Casgevy apporterait un nouvel espoir aux 100 000 Américains atteints de drépanocytose, dont la guérison n'est actuellement approuvée que par une greffe de moelle osseuse.

Les patients atteints de drépanocytose, qui sont environ 100 000 aux États-Unis, ne produisent pas correctement d'hémoglobine, une substance présente dans les globules rouges qui transportent l'oxygène dans tout le corps. En conséquence, leurs globules rouges deviennent rigides et ont la forme d'un croissant (photo) au lieu d'un disque, ce qui peut les faire mourir et se coincer dans les vaisseaux sanguins.

Casgevy, fabr...
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