Les régulateurs britanniques ont approuvé jeudi le premier traitement dérivé de CRISPR, la méthode révolutionnaire d'édition génétique. Appelé Casgevy, le traitement vise à guérir la drépanocytose et une maladie connexe, la bêta-thalassémie.
Les fabricants, Vertex Pharmaceuticals, basé à Boston, et CRISPR Therapeutics, basé en Suisse, affirment qu'environ 2 000 patients britanniques atteints de drépanocytose ou de bêta-thalassémie devraient être éligibles à ce traitement.
Les sociétés prévoient que la Food and Drug Administration approuvera Casgevy pour les patients drépanocytaires aux États-Unis début décembre. L'agence décidera de l'approbation de la bêta-thalassémie l'année prochaine.
Fin décembre, la F.D.A. devrait approuver une autre thérapie génique drépanocytaire par Bluebird Bio de Somerville, Massachusetts. Ce traitement n...
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