La FDA débat du sort d'un médicament anticancéreux de 900 000 $ qui pourrait ne pas fonctionner

(Bloomberg) -- Le médicament anticancéreux Folotyn, l'un des plus chers aux États-Unis, a reçu il y a 14 ans une approbation abrégée des régulateurs américains pour traiter une forme rare de lymphome, mais les autorités n'ont toujours pas de preuves concluantes de son efficacité. .

Les entreprises autorisées à vendre des médicaments via une procédure « d’approbation accélérée » sont censées mener rapidement des études de suivi pour confirmer que leur médicament est efficace. Mais les propriétaires anciens et actuels de Folotyn, désormais un médicament d'Acrotech Biopharma, ont repoussé le délai pour terminer ce travail au moins 10 fois, selon un résumé de leur correspondance avec les régulateurs. Acrotech ne prévoit pas terminer son étude avant 2030.

De tels cas ont mis la Food and Drug Administration américaine sous pression. Jeudi, l'agence organise une audience publique sur Folotyn et un autre médicament contre le lymphome approuvé par la voie accélérée en 2014, Beleodaq. Ce médicament, également détenu par Acrotech, ne disposera pas de données définitives montrant son efficacité avant la fin de cette décennie.

Ce parcours est destiné à bénéficier aux patients, et non comme « un programme d’incitation p...
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