Un groupe d'experts a déclaré mardi qu'un traitement révolutionnaire contre la drépanocytose était suffisamment sûr pour une utilisation clinique, ouvrant la voie à une probable approbation fédérale d'ici le 8 décembre d'un remède potentiel puissant contre une maladie qui afflige plus de 100 000 Américains.
La Food and Drug Administration avait précédemment constaté que le traitement, connu sous le nom d'exa-cel et développé conjointement par Vertex Pharmaceuticals de Boston et CRISPR Therapeutics de Suisse, était efficace. La conclusion du panel mardi sur la sécurité d’exa-cel l’envoie à la FDA. pour une décision concernant son autorisation pour une utilisation à grande échelle par les patients.
Exa-cel libère les patients des effets débilitants et douloureux de cette maladie chronique et mortelle. S'il est approuvé, le produit Vertex serait le premier médicament à traiter une maladie génétique avec la technique d'édition génétique CRISPR.
Cela pourrait également être la première d’une série de nouvelles options pour guérir cette terrible maladie. Le 20 décembre, la F.D.A. décidera d'un deuxième remède potentiel contre la drépanocytose, une thérapie génique conçue par la société Bluebird Bio de Somerville, Massachusetts.
La drépanocytose est causée par une mutation génétique qui déforme les cellules sanguines, de sorte qu'elles ressemblent à des faucilles ou à des croissants. Elle touche des millions de personnes dans le monde, dont la plupart ont des ancêtres africains. Les cellules déformées restent coincées dans les vaisseaux sanguins, provoquant des accidents vasculaires cérébraux, des lésions des organes et des épisodes de douleur atroce lorsque les muscles manquent d’oxygène.
Les conséquences de la drépanocytose commencent tôt dans la vie. Evelyn Islam de Milwaukee, aujourd'hui âgée de 8 ans, a reçu 22 transfusions sanguines et a dû se faire enlever la rate avant l'âge de 3 ans. « La thérapie génique est notre dernier espoir de guérison », a déclaré sa mère, Melissa Nicole Allen.
Mais pour beaucoup, les nouvelles thérapies géniques arriveront trop tard.
Ashley Valentine, co-fondatrice du groupe national de défense Sick Cells, a dû s'absenter de son travail pendant trois mois en 2016 pour aider son frère Marqus...
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