Une thérapie à ARNm pour soigner les maladies du sang

Tout au long de notre vie, nos cellules souches hématopoïétiques (CSHs) régénèrent notre stock de cellules sanguines. Ce sont des cellules progénitrices qui peuvent se différencier en globules rouges, qui transportent les gaz respiratoires, ou en globules blancs, qui font partie du système immunitaire (voir encadré gris en fin d'article). Les personnes souffrant de maladies sanguines non malignes (par opposition aux cancers du sang comme les leucémies, lymphomes et myélomes) ont souvent des CSHs dysfonctionnelles. La greffe de moelle osseuse, niche cellulaire des CSHs et lieu de production des cellules du sang, peut résoudre de nombreux troubles sanguins. Cependant, les protocoles actuels de transplantation ne sont pas toujours adaptés au patient et peuvent entraîner de lourds effets secondaires.

L’équipe de Laura Breda, directrice de recherche et professeure adjointe à l'Hôpital pour enfants de Philadelphie (Etats-Unis), a publié une étude dans la revue Science qui présente une nouvelle thérapie fondée sur la technologie ARN messager. Cette nouvelle technique pourrait remédier à ces inconvénients en ciblant directement les CSHs défectueuses.